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儿童横纹肌肉瘤 | |
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横纹肌肉瘤是一种起源于横纹肌或具横纹肌特征的恶性肿瘤。临床上有四种类型：多形型、腺泡型、胚胎型和葡萄簇型。后三型多见于儿童。 手术治疗 若有可能，治疗患有横纹肌肉瘤的病人的第一步是完全切除原发肿瘤。医生手术切除肿瘤后，如果在显微镜下发现切除边缘仍有癌细胞，那么须重做手术，以确保彻底切除肿瘤。 手术时，须对肿瘤区域的淋巴结进行活组织切片检查，看有无癌细胞扩散到这些区域。对头颈部的横纹肌肉瘤进行完全手术切除，须经耳鼻喉科医生、整形科医生、上颌面科医生和神经外科医生会诊。如果完全切除严重影响到小孩面部的容貌及其重要功能，那么手术就会延后（也有可能取消），直到化疗和放疗的疗程结束。是否进行第二次面部手术，取决于手术部位及化疗、放疗的效果。 进行活组织切片检查是横纹肌肉瘤手术切除的基本要求。活组织切片检查的形式基于医疗成像结果、肿瘤部位及大小、病人年龄及健康状况以及医生的经验。手术时完全切除肿瘤的目的是为了避免二次手术。 |
化疗
所有患有横纹肌肉瘤的儿童都须进行化疗。许多研究表明，当肿瘤不能完全切除时，化疗通常能彻底消灭残留的肿瘤。即使对肿瘤似乎已完全切除的小孩，化疗仍有必要。原因在于手术时，肉眼不能看见的癌细胞会扩散到淋巴结或其它器官，可用化疗来杀死这些癌细胞。
目前有很多种细胞毒素性化疗药物。其中有些是口服药，但多数采用静脉注射。用于已完全切除的胚胎型横纹肌肉瘤的主要药物是长春新碱和更生霉素，环磷酰胺也常用于Ⅱ类和Ⅲ类肿瘤。
这些标准药物用于转移性疾病就不是如此成功了。目前正在进行一系列新药的开发研究。最有希望的新药有异环磷酰胺、etoposide和topotecan。在初步试验中，它们都能杀死横纹肌肉瘤细胞，这有望提高Ⅳ类患者的生存率。
由于化疗药物杀死一些正常细胞，因此会引起令人不快的副作用。副作用包括脱发、恶心和呕吐、食欲不振、疲劳、贫血以及易受感染。大部分副作用在停止用药后会消失，但是某些药物会永久损害卵巢和睾丸中的细胞，以至很难甚至不能生育。环磷酰胺或异环磷酰胺对肾脏和膀胱的损害也是永久性的。
干细胞移植
目前正在对自体干细胞移植的有用性进行评估，这种方法使我们可以采用比正常剂量更大的化疗。抗癌药物的选择性不强，在杀死癌细胞的同时，也杀死快速分裂的正常细胞。如果使用大剂量的药物，儿童自身的骨髓干细胞（制造血细胞的细胞）与肿瘤一起被杀死。这会导致引起身体虚弱和头昏眼花的红血球缺乏、抗感染所需白血球的缺乏以及堵塞血管出血所需血小板的缺乏。
自体干细胞移植可以解决这个问题。在化疗开始前，取出患者自己的干细胞并保存好；化疗结束后再输回病人体内。骨髓干细胞通过针头输回病人的骨胳（在全身麻醉的情况下进行）。另外，血液干细胞可以通过血细胞分离系统从循环血液中“过滤”出来。这些试验都是最近才开始的，是否对患有横纹肌肉瘤的儿童有帮助，还不是十分清楚。
放疗
放疗运用高能辐射来杀死癌细胞。放疗可以很有效地杀死手术不能切除的癌细胞。它对手术没有完全切除原发病灶的病人或完全切除肿瘤会丧失重要器官如眼睛、膀胱的病人特别有用。通常在化疗进行6到9周后，对肿瘤残留部位进行放疗。例外的一种情况是肿瘤位于脑部，侵蚀头骨及脑膜，放疗须马上进行；另一种情况是肿瘤扩散至脊髓，放疗也须马上进行。
放疗的长期副作用可能会很严重。接受照射的骨胳和软组织不能很好生长，可能导致脊椎弯曲、四肢变短、关节活动不灵活、软组织硬化、面部骨胳发育不全、白内障和眼睛视力差、性功能障碍和其它许多问题。而且，放疗会引起肺硬化，导致呼吸急促。发生在成人身上的所有的急性（短期）放疗副作用也会发生在儿童身上，包括疲劳和易感染。如果腹部接受放疗，恶心、呕吐和腹泻就很常见。
不能为了对付肿瘤转移，对全身进行放疗，但应对可能的转移部位进行放疗。研究人员正对一些新技术进行评定，考察有效剂量的放射能否更有选择性（对肿瘤多一些，对正常组织少一些）。这些新方法包括放射剂量减少、放射次数增多（一天两次，而不是一天一次）的多次放射；另一种新方法是把放射源放入肿瘤组织中，使之对肿瘤破坏更大。这种方法叫做近距离放疗，对治疗膀胱、阴道、头颈部位肿瘤特别有用。初步研究显示，这是保护儿童这些器官的功能的好方法。
治疗的长期副作用
由于患有横纹肌肉瘤儿童的存活人数增多，因此我们就有可能来评定治疗的长期结果。其中之一是接受化疗和放疗的存活者患上另一种恶性肿瘤的危险性增加。另一种癌症主要是骨癌、白血病和其它软组织肿瘤。骨癌似乎与放疗有关，而白血病与环磷酰胺及相关药物有关。但是，存活者中患上另一种恶性肿瘤的比例不到2%。而且，患上另一种癌症的某些儿童有遗传性基因突变，这增加了化疗和放疗对他们的致癌效应。
预后
患横纹肌肉瘤的儿童三分之二会存活下来。有很多因素可以帮助预测病人的存活情况。重要的因素有肿瘤在发现时是否已扩散、原发肿瘤的部位、手术能否完全切除以及组织类型（显微镜下的肿瘤外观）。其中最重要的是肿瘤的切除情况。Ⅰ类（完全切除）横纹肌肉瘤的儿童的治疗效果很好，90%以上不会复发。Ⅱ类（显微镜下能观察到残留肿瘤）的80%和Ⅲ类（肉眼能观察到残留肿瘤）的70%会长期存活。即使复发，一半左右的儿童通过再一轮治疗也能治愈。Ⅳ类（诊断时发现有远程转移）儿童的前景不是太好，他们的5年存活率不到30%。
5年存活率是指诊断出癌症后存活5年以上的病人的百分率。许多病人诊断出癌症后，存活的时间远远大于5年。5年存活率只是讨论预后的一种习惯标准，它基于病人的诊断和初次治疗在5年以前。治疗手段的提高使新近诊断出的病人的前景更加光明。
患腺泡型横纹肌肉瘤的儿童的预后情况不如患胚胎型横纹肌肉瘤的儿童的好，他们要接受强度更大的化疗。由于患横纹肌肉瘤儿童的治疗和预后在很大程度上取决于手术切除的彻底性和组织类型，因此，由经验丰富的病理医生、外科医生和肿瘤医生来对患癌儿童进行诊断和治疗就尤显重要。这意味着儿童应在具有丰富治疗经验的治疗中心接受很好的治疗。
临床试验
在患有横纹肌肉瘤的儿童身上进行新的或实验性的治疗手段的研究，称之为临床试验。医生对患者进行临床试验，是因为医生相信这种治疗方法对患者有好处。实际情况也大都如此。一种治疗方法被美国食品药品管理局（FDA）批准使用，需经过三个阶段的临床试验。
第一阶段研究的目的在于找出如何运用新的治疗方法及安全性有多大。医生仔细观察患者，看有无有害的副作用。这种治疗方法已在实验室和动物身上经过严格试验，但对患者的副作用还是不能完全预料。
试验的第二阶段在第一阶段评估了安全性的前提下，确定治疗方法的疗效。通过对患者肿瘤的仔细测量，来密切观察这种治疗方法的抗癌效果。另外，为了监控患者反应，应仔细记录和评估任何副作用。
试验的第三阶段需要许多患者的参与。有些试验招收了上千个病人，其中的一组接受标准治疗方法的治疗，以便新的治疗方法与之相比较。接受标准治疗方法治疗的这一组叫做“控制组”。例如，对某种癌症，控制组可能接受标准的化疗；而另一病人组可能接受试验性药物的治疗，来观察是否能提高生存机会。对第三阶段试验的病人，应密切监控副作用，一旦副作用太严重，就要停止治疗。
从事新的治疗方法的研究者应回答以下问题：
·这种治疗方法有可能有用吗？
·这种新的治疗方法能起作用吗？
·这种新的治疗方法比已有的治疗方法好吗？
·这种治疗方法会引起什么副作用？
·这种治疗方法带来的好处大过它的危害（包括副作用）吗？
·这种治疗方法对哪类病人最为有效？
然而，治疗也存在一些风险。试验涉及的所有人事先都不知道，这种治疗方法是否有效及可能导致何种副作用（这正是试验所需要发现的）。虽然大多数副作用会及时消失，但某些可能会是永久性甚至致命的。值得注意的是，即使标准治疗方法也有副作用。病人综合考虑各种因素，会认为临床试验是有好处的。
参加任何一个临床试验，完全由父母和小孩决定。参加临床试验并不禁止你得到你所需的其它医疗护理。
关于更多的临床试验方面的问题，患者可以向医生询问。这些问题包括：
·试验的目的是什么？
·试验包括哪种测试方法和治疗方法？
·这种治疗方法要做些什么？
·这种新的治疗方法对小孩的病情有何影响？
·我有无其它选择，以及它们各自的优缺点？
·临床试验对我小孩的日常生活有何影响？
·临床试验有何副作用？副作用可以被控制吗？
·我的小孩必须住院吗？如果是，需要呆多久？
·如果我的小孩由于临床试验的原因受到伤害，我有资格获得什么优待？
·临床试验有何种形式的长期护理？
·这种治疗方法也用于治疗其它种类的癌症吗？
家长应向医生咨询的问题
对家长而言，尽可能多地了解护理情况很重要，医生会回答你所关心的问题。你需要了解的问题有：我的小孩患的是何种横纹肌肉瘤，是否已扩散？可行的治疗方案？如果你对此不确信，可去另外咨询。家长还须查明治疗的进度安排，以便安排自己与小孩的学习和生活；询问治疗的副作用，使自己提前做好准备；以及向有类似经历的其它家庭寻求经验。
治疗后还需注意的问题
最初的治疗期至少应包括活组织切片检查、可能进行的放疗和化疗开始期。患病儿童还要经常去医院化疗，以及去检查治疗的副作用。有时，还需输血（提高血细胞数）及抗生素治疗（抗感染）。
通常情况下，化疗及随后的检查应在儿科癌症中心进行。如果太远，可在当地医生处进行。医生须时常进行X射线或其它映像检查，以确保肿瘤没有复发或扩散。化疗的持续时间取决于肿瘤的情况及它对药物的反应。如果肿瘤复发或对药物无反应，医生会与家长讨论各种可行的治疗方案。家长可从专业人士处寻求帮助，使自己的小孩重新开始正常的学习和娱乐。专业人士还会帮助你处理一些特殊问题。