肿瘤的内科治疗已经成为综合治疗中必不可少的治疗手段。在肿瘤的根治和姑息治疗中占有一定重要地位。本文首先回顾了内科治疗的发展历史，并对当前内科治疗的水平和合理用药做了比较详尽的讨论。内科治疗在综合治疗中有六种模式：
(1)在手术或放疗后辅助应用，其目的是消除可能存在的微小转移灶，提高治愈率；
(2)术前或放疗前，应用减少手术或放疗范围；
(3)使不能手术肿瘤缩小后成为可以手术，提高切除率和治愈率；
(4)和放疗并用，起到增敏效果；
(5)和生物治疗并用提高治愈率；
(6)和基因治疗并用提高有效率。
合理应用的原则是：
(1)作为综合治疗的一部分，
(2)根据肿瘤增殖动力学原则，
(3)根治性治疗的概念，
(4)重视给药剂量强度，
(5)重视选择适当给药途径，
(6)给药个体化，
(7)克服耐药等。
肿瘤内科治疗的发展
近代肿瘤内科治疗虽然只有五十年的历史，半个世纪来业已取得很多重大成果，成为根治肿瘤的方法之一，在常见肿瘤的综合治疗中常是不可缺少的重要手段。温习一下肿瘤内科治疗的发展历程，对于了解内科治疗的发展前景有益。
1、内科治疗的历史回顾
近代肿瘤药物治疗有一个不光彩的开端。第二次世界大战后期运送化学武器氮芥的船在地中海被德国人击沉。毒物的暴露使船员中毒部分死亡，其特点是严重骨髓抑制。于是开始有人用于治疗白细胞增多的疾病如白血病，但未见成效。后来Gilman和Philips用来治疗淋巴瘤，并取得惊人的疗效。此文于1946年发表以后受到学术界的关注，被认为是近代肿瘤化疗的开端。但氮芥和业已用于临床的药物如氨甲喋呤、6－巯基嘌呤当时只用于血液学肿瘤，疗效也有限。这时发展的新药大多是随机筛选通过动物移植性肿瘤寻找的。
直到1957年根据一定设想，Arnold合成了环磷酰胺，Duschinsky合成了5－氟尿嘧啶，并在临床上取得相当成功，对有些实体瘤也有一定疗效。肿瘤化疗受到更广泛的重视。虽然这些药物的作用机制通过后来的研究并不完全符合最初的设想，但无论如何这是根据一定理论而合成的有效抗肿瘤药物，因之被认为是肿瘤内科治疗前进中的第二个里程碑。
七十年代初进入临床的顺铂和阿霉素由于适应症更广，疗效也有进一步提高，被认为是前进中的第三个里程碑。这时，由于经验的积累，肿瘤内科治疗在睾丸肿瘤、滋养叶细胞肿瘤和儿童白血病已能取得根治性疗效。所以，人们不再把内科治疗只当是姑息性治疗手段，而是追求根治。虽然内科治疗迄今还未能治愈多数晚期肿瘤患者，但根治的概念已被普遍接受，而且是指导临床取得成功的原则之一。
近几年来由于作用机制新颖的几种抗癌药进入临床，最重要的是抑制微管蛋白解聚的紫杉类和拓扑异构酶Ⅰ抑制剂喜树碱衍生物。同时，由于多药耐药基因的发现、生物和基因治疗在临床上取得一定成功，使得肿瘤内科治疗更为丰富多彩，成为学术界最活跃的一个研究领域。而更重要的是，人们对影响疗效的内在因素—肿瘤细胞免疫和抑癌基因等的认识也愈来愈深入；辅助治疗如造血因子的输注和解决化疗引起的严重呕吐的成功；对化疗的剂量强度的掌握，化疗后病人骨髓功能和内在抗病能力的恢复等方面也都积累了一定经验，使得治疗更为合理。
微管蛋白分子模型
要点提示：拓扑异构酶Ⅰ
表1 已确定的几种抑癌基因
基因 染色体定位 相关肿瘤 基因产物及功能
RB 13q14 RB、成骨肉瘤、胃癌、SCLC、乳癌、结肠癌 p105，控制生长
WT 11p13 WT、横纹肌肉瘤、肺癌、膀胱癌、乳癌、肝母细胞瘤 WT-ZFP，负调控转录因子
NF-1 17p12 神经纤维瘤、嗜铬细胞瘤、雪旺氏细胞瘤、神经纤维肉瘤 GAP，拮抗p21rasB
DCC 18q21.3 结肠瘤 P192, 细胞粘附分子
p538 17p13 星状细胞瘤、胶质母细胞瘤、结肠癌、乳癌、成骨肉瘤、
SCLC、胃癌、磷状细胞肺癌 P53 控制生长
erb A 17q21 ANLL T3受体，含锌指结构的转录因子
(*p53的野生型是抑癌基因，而其突变型属癌基因)
2、内科治疗的水平
目前人们已经不再把内科治疗看成是只能起姑息性作用的一种手段，而是正在从姑息向根治过渡。使用适当，有近20种肿瘤治愈率可得提高。在一些肿瘤的综合治疗中占相当重要的地位。(表1，2)
目前能够通过内科治疗取得根治性疗效的肿瘤(治愈率在30%以上)有：淋巴瘤、睾丸肿瘤、滋养叶细胞肿瘤、某些儿童肿瘤和急性白血病等；术后应用能在一定程度上提高治愈率的肿瘤有：乳腺癌、大肠癌、卵巢癌和软组织肉瘤；可以明显延长生存期(治愈率在30%以下)的晚期肿瘤有：小细胞肺癌、非小细胞肺癌、大肠癌、胃癌、卵巢癌、头颈部癌等；有一定疗效，但尚未证明能延长生存期的有：肾癌、黑色素瘤、前列腺癌、子宫内膜癌等。
所以，在常见临床肿瘤的综合治疗中内科治疗一点地位都没有的已经很少了。随着研究的不断进展、新药和新疗法的不断涌现，人们有理由相信内科治疗已经和手术治疗、放射治疗并列，成为防治肿瘤的三个主要手段之一。内科治疗在综合治疗中的地位越来越重要。