笔者近日从Medline中检索基因治疗临床试验研究报告，发现在医学期刊上发表的介绍基因治疗临床研究结果的论文共有24篇，纳入病人共约300例。其中介绍一期临床试验结果的有17篇，介绍二期临床试验结果的有7篇，尚无三期临床试验报告。这些研究报告中，有关治疗恶性肿瘤的有19篇，治疗其他疾病的有5篇。恶性肿瘤中，研究较多的有恶性胶质瘤、恶性黑色素瘤、头颈部癌、胰腺癌、肝癌等。其他疾病中包括无法手术治疗的冠心病、外周动脉阻塞性疾病、艾滋病、血友病等。
　　治疗恶性肿瘤用的基因制剂种类颇多，包括用粒细胞－巨噬细胞集落刺激因子(GM－CSF)基因转导的自体肿瘤细胞疫苗、腺病毒的E1A基因脂质体复合物、用IL－12基因转导的自体成纤维细胞、IL－2基因、针对胰岛素样生长因子－1 (IGF－1)受体基因的反义寡核苷酸、E1B基因缺失的腺病毒、野生型p53基因等。治疗冠心病和外周动脉病的主要是血管内皮生长因子(VEGF)基因；治疗艾滋病用的是引入抗HIV－1的3个反义基因的自体干细胞、治疗血友病用的是凝血因子VIII基因。
　　以上研究中，绝大部分研究的结果表明这些基因治疗对研究对象是安全的，未见与试验药物相关的严重不良事件发生。这些研究的结果还表明，所用的基因治疗方法对所治疗的疾病均有不同程度的疗效。只有1篇报告称所用的基因(p53基因)对肺癌未带来额外的益处。在恶性肿瘤的治疗中，E1A基因的疗效似乎相当好，治疗后12周进行活组织病理学检查，在原肿瘤注射部位已找不到肿瘤细胞。对无法手术治疗的冠心病患者，以VEGF基因注射到心肌内，使30例病人中的29例心绞痛症状几乎完全消失。
　　以上情况似乎表明，自从美国食品和药物管理局（FDA）和国立卫生研究院（NIH）加强对基因治疗临床试验的管理以来，基因治疗临床试验的数量有所减少。但预计在2002年将有更多的基因治疗恶性肿瘤及其他疾病的二期临床试验及少量三期临床研究报告在学术刊物上发表。
照日